Tweede Kamer: “Sleur Zorginstituut de 21ste eeuw in”
Fantastisch nieuws: de hele Tweede Kamer roept de regering op te laten onderzoeken hoe de werkwijze van het Zorginstituut beter kan aansluiten op de nieuwe regeling voor weesgeneesmiddelen, voorwaardelijk toegelaten geneesmiddelen en op de beweging naar personalised medicine. Vandaag stemde de Tweede Kamer unaniem voor een motie van de leden Carla Dik-Faber en Pia Dijkstra. De methodiek om de effectiviteit van de nieuwste generatie geneesmiddelen vast te stellen is achterhaald en één van de knelpunten die hoog op de ‘te tackelen’ prioriteitenlijst van HollandBIO staat. We zijn dan ook erg blij dat het opheffen van deze blokkade op de weg van lab naar patiënt nu op de Haagse agenda staat.
De methodologie en de criteria die het Zorginstituut gebruikt om te bepalen of een geneesmiddel tot “de Stand der Wetenschap en Praktijk” (SW&P) behoort, GRADE genaamd, plaatsen de gouden standaard voor klinisch onderzoek, gerandomiseerde klinische trials (RCT’s) met grote groepen patiënten, op een voetstuk. En dat systeem loopt steeds verder vast nu biotech bedrijven steeds vaker geneesmiddelen of therapieën ontwikkelen tegen zeldzame ziekten, voor subpopulaties of zelfs voor individuele patiënten. Het is namelijk onmogelijk om aan de oude gouden standaard te voldoen. Allereerst zijn er simpelweg onvoldoende patiënten om in een trial te includeren. Ten tweede kan het langdurig continueren van dubbelblind gerandomiseerd onderzoek onethisch zijn, omdat je een groep ernstig zieke patiënten de enige mogelijke behandeling onthoudt.
Het gevolg: op het moment dat het Zorginstituut zo’n geneesmiddel met GRADE beoordeelt aan de hand van de criteria van het verzekerd pakket, krijgt de onderliggende dataset het stempel ‘niet robuust’. Dit stempel werkt negatief door in de hele beoordeling, zowel voor het vaststellen van de therapeutische waarde als voor kosteneffectiviteit. Na het jarenlange, kostbare en risicovolle ontwikkelingstraject van een geneesmiddel, bereikt de behandeling de patiënt in het zicht van de haven niet. Niet omdat het niet effectief is, maar omdat de methodiek het innovatietempo van de biotech sector niet bij kan benen.
Kortom: de oproep van de Kamer om het Zorginstituut indien nodig de 21ste eeuw in te slepen, is weliswaar een eerste stap, maar desalniettemin een mijlpaal. Het erkennen en aanpakken van dit methodologische probleem is niet alleen cruciaal voor de realisatie van zorg op maat, maar kan van Nederland een innovatieve en internationaal toonaangevende proeftuin voor personalised medicine maken.