Toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen in Nederland

Op 28 februari is het internationale Zeldzame Ziektedag: dé dag om stil te staan bij de meer dan 1,2 miljoen mensen in Nederland die lijden aan een zeldzame aandoening. Voor het leeuwendeel van deze patiënten bestaat nog geen effectieve behandeling, maar dankzij gerichte stimulansen neemt het aantal geregistreerde geneesmiddelen voor zeldzame ziekten – weesgeneesmiddelen genaamd – in Europa wel steeds verder toe. Onderzoek van hollandbio laat zien dat de vergoede toegang in Nederland daarbij achterblijft: 40% van de weesgeneesmiddelen is voor de Nederlandse patiënt nog niet bereikbaar. Hollandbio vindt de beperkte toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen een onderbelicht probleem dat meer aandacht én actie verdient.

Nederland laat 40% van de weesgeneesmiddelen nog altijd links liggen

Uit onderzoek van hollandbio blijkt dat 60% van de 256 weesgeneesmiddelen die tussen 2001 en 2024 een handelsvergunning ontvingen, in Nederland worden vergoed. Niet alle weesgeneesmiddelen met een Europese handelsvergunning zijn dus in Nederland beschikbaar. De weesgeneesmiddelen die in de afgelopen tien jaar een Europese handelsvergunning ontvingen, worden daarbij opnieuw minder vaak vergoed (49%) dan weesgeneesmiddelen die langer geleden werden toegelaten tot de Europese markt (80%). Want hoewel er sinds vorig jaar voor zeven extra weesgeneesmiddelen vergoeding bestaat, zijn er zeventien nieuwe geregistreerd bij het Europees Medicijnagentschap (EMA). Uiteindelijk krijgt een groot aantal weesgeneesmiddelen wel vergoeding, maar daar gaat vaak een paar jaar overheen. En dat is jammer, zeker wanneer we in Europa juist vol inzetten op versnelling van nieuwe behandelmogelijkheden. Zonder actie blijven we achter de feiten aanlopen.   

Verbetering van de toegankelijkheid onder de loep

Hollandbio onderzoekt elk jaar hoeveel weesgeneesmiddelen daadwerkelijk de Nederlandse patiënt bereiken. Op die manier houden we een feitelijke vinger aan de pols in hoeverre we patiënten met een zeldzame aandoening ook daadwerkelijk helpen. Niet ieder weesgeneesmiddel met Europese handelsvergunning is automatisch beschikbaar voor de Nederlandse patiënt. Om vergoed te worden vanuit de zorgverzekering, moet eerst worden vastgesteld of het middel voor Nederlandse patiënten bewezen meerwaarde heeft en zijn prijs waard is. En net als tijdens de ontwikkelfase, geldt ook hier dat de zeldzame aard van de ziekte het moelijker maakt om daarover het gewenste bewijs te leveren dan bij ziektes die bij meer mensen voorkomen. Onze geüpdatete bevindingen over deze laatste stap richting de patiënt, gebaseerd op openbare data van de Europese Commissie, EMA, het GVS, Farmatec en medicijnkosten.nl, publiceren we vandaag in een vernieuwde infographic.

Toegang verschilt voor type registratie en bedrijfsomvang

Wat de exacte oorzaken zijn van de nationale vertragingen ten opzichte van Europese registraties, kunnen we op basis van de openbare data niet bepalen. Wel blijkt eens te meer dat het type registratie en de grootte van het bedrijf de kans op het ontvangen van vergoeding lijken te beïnvloeden. Middelen met een normale of versnelde marktvergunning worden vaker vergoed dan gemiddeld (75%). Weesgeneesmiddelen die de EMA voorwaardelijk toelaat tot de Europese markt (21%), of die de autoriteit extra monitort op bijwerkingen na registratie (46%), worden juist minder vaak vergoed dan gemiddeld. Daarnaast zien we dat weesgeneesmiddelen geregistreerd door grotere ondernemingen vaker worden vergoed (62%) dan weesgeneesmiddelen geregistreerd door het mkb (25%). Registratie door het mkb komt überhaupt maar weinig voor (5%). Slechts in zeldzame gevallen bereikt een weesgeneesmiddel van deze kleinere bedrijven dus de Nederlandse patiënt.

Zo zeldzaam zijn zeldzame ziekten niet

Een ziekte is zeldzaam wanneer die minder dan vijf op de tienduizend mensen treft. Uitzonderlijk misschien, maar bij elkaar opgeteld treffen de in totaal zesduizend verschillende zeldzame aandoeningen meer dan één miljoen Nederlanders. Voor de meeste van hen bestaat helaas nog geen effectieve behandeling. Maar gelukkig zijn er wel talloze knappe koppen die keihard werken aan de ontdekking en ontwikkeling van zogenaamde ‘weesgeneesmiddelen’ speciaal bedoeld voor zeldzame ziekten. Dat deze ziekten slechts een handjevol mensen raken, zorgt ervoor dat patiënten vaak langer moeten wachten op een effectieve behandeling dan bij aandoeningen die vaker voorkomen. Een grote steun in de rug hierbij is dat een weesgeneesmiddelenstatus bij de EMA sinds het jaar 2000 ondersteuning en hulp biedt voor de ontwikkeling en markttoetreding van nieuwe weesgeneesmiddelen. Dankzij deze regeling bereiken steeds meer nieuwe weesgeneesmiddelen de Europese markt, al is dat wel slechts een eerste stap op de vaak lange en hobbelige weg naar de patiënt.

Complexiteit van vergoedingsproces

Het is goed te begrijpen dat we in Nederland kritisch willen kijken naar of en voor welk bedrag we een geneesmiddel willen vergoeden. Dit proces moet echter niet zo complex en tijdrovend worden dat het steeds langer duurt voordat nieuwe weesgeneesmiddelen hun weg vinden naar de patiënt. Uitblijvende vergoeding kan uiteenlopende redenen hebben. Mogelijk is het door de inherente hogere onzekerheid en prijzen voor weesgeneesmiddelen moeilijker om aan de bestaande beoordelingskaders te voldoen. Ontwikkelaars kunnen er dan voor kiezen hun geneesmiddel eerst te lanceren in landen waar het makkelijker is om vergoeding te krijgen. En het kan natuurlijk ook nog zo zijn dat de ontwikkelaar het middel hier helemaal niet wil lanceren, simpelweg omdat er geen of niet genoeg Nederlandse patiënten zijn.

Geen enkele patiënt verweesd achterlaten

Voor hollandbio is het duidelijk: de toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen in Nederland moet én kan beter. Want naast dat deze innovatieve therapieën een mogelijk effectieve behandeling bieden aan patiënten met een nu nog ongeneeslijke ziekte, openen deze therapieën met hun vaak gepersonaliseerde aanpak ook deuren richting Gezondheid op maat: iedereen de beste behandeling op het juiste moment. En dat vraagt om een verandering in denken. Laten we niet langer proberen om weesgeneesmiddelen binnen het keurslijf van het bestaande zorgstelsel te persen, en in plaats daarvan inzetten op een lerend zorgsysteem waarin we patiënten optimaal behandelen vanuit een zo vol mogelijke dokterstas. Zo gaan gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid écht hand in hand. Samen zorgen we ervoor dat geen enkele patiënt meer verweesd achter hoeft te blijven.