Pharming koopt rechten medicijn zeldzame aandoening van Novartis
Leiden, 13 augustus 2019: Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM) heeft een ontwikkelingssamenwerkings- en licentieovereenkomst gesloten met Novartis voor het ontwikkelen en commercialiseren van CDZ173 (leniolisib), een klein molecuul fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kẟ)-remmer die door Novartis wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met het Geactiveerd PI3K-delta-syndroom (“APDS”).
APDS is een primaire immuundeficiëntie veroorzaakt door een mutatie in het PIK3CD-gen dat de activiteit van PI3Kẟ verhoogt, een aandrijver van activiteit in het immuunsysteem. Als gevolg van deze overactiviteit kunnen de cellen die betrokken zijn bij de immuunrespons niet goed worden uitontwikkeld, wat betekent dat patiënten niet goed kunnen reageren op infecties en vroege celdood kunnen ondervinden. Patiënten hebben vaak een functioneel onvermogen om infecties te bestrijden, maar lopen ook het risico op de ontwikkeling van onder andere beschadiging van de luchtwegen en van bepaalde soorten kanker. Het betreft een uiterst zeldzame aandoening met incidentiepercentages wereldwijd van ongeveer 1 à 2 per miljoen. Belangrijk is dat er een genetische test verkrijgbaar is die patiënten kan identificeren die baat zullen hebben bij CDZ173, waarmee dit programma voor ‘gepersonaliseerde therapie’ zorgt voor APDS-patiënten en hun familieleden die ook de mutatie hebben.
Novartis heeft alle preklinische en klinische werkzaamheden tot op heden voltooid en zal doorgaan met het lopende registratieonderzoek, alsmede met de lopende open-label extensiestudie. Pharming zal met Novartis samenwerken bij de voltooiing van de rekrutering van patiënten voor de lopende studie. Na goedkeuring zal Pharming CDZ173 gaan commercialiseren via zijn bestaande verkoopinfrastructuur in de VS en Europa en onderzoeken hoe het medicijn in andere mondiale markten beschikbaar kan worden gemaakt.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt in toelichting op de overeenkomst:
“Deze transactie betekent een geweldige mijlpaal voor Pharming. De licentie voor CDZ173 is onze eerste stap waarmee we voortbouwen op het commerciële succes van Ruconest in erfelijk angio-oedeem en waarmee we ons portfolio verder kunnen laten groeien en diversificeren. We zijn bijzonder enthousiast over het profiel van dit medicijn en over de match tussen het werkingsmechanisme en de pathologie van de ziekte. Het medicijn is naadloos in te passen in onze bestaande medische en commerciële infrastructuur en vormt een geweldig voorbeeld van waar solide wetenschap en een fundamenteel begrip van aandoeningen samenkomen voor het creëren van een gepersonaliseerde therapie-optie voor patiënten zonder uitzicht op behandeling. We zijn verheugd ons te kunnen voegen in Novartis’ commitment naar deze patiënten en zien uit naar de gezamenlijke afronding van de ontwikkeling van dit medicijn.”
Conform de voorwaarden van de overeenkomst doet Pharming een vooruitbetaling van € 17,9 miljoen. Novartis heeft recht op wettelijke en commerciële mijlpaalbetalingen en op een dubbelcijferig percentage royalties over de netto-omzet.
