Goede dag voor gentherapie
Afgelopen week kwam dan eindelijk het nieuws waar we bij hollandbio reikhalzend naar uitkeken: gentherapie Libmeldy wordt per direct vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. En nog beter: dat het eerste patiëntje al direct behandeld is. Hollandbio neemt haar hoed af voor alle partijen die zich onvermoeibaar zijn blijven inzetten om dit alsnog voor elkaar te boksen.
In april 2023 liepen de onderhandelingen over de vergoeding van gentherapie Libmeldy nog stuk. Het lag hollandbio als een steen op de maag: een absolute innovatieve koploper struikelt na het succesvol afleggen van een decennialange route over de allerlaatste drempel op weg naar de patiënt. De uitkomst was niet alleen onverteerbaar voor de patiëntjes en hun dierbaren, het was tevens een gitzwarte voorbode voor een hele generatie potentieel levensreddende therapieën tegen zeldzame genetische ziektes.
Dankzij vereende krachten én nieuwe data is het alsnog gelukt om Libmeldy het verzekerde pakket in te loodsen. Althans, voor kinderen die nog geen symptomen hebben van de zeldzame stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). Voor patiënten die wel al symptomen hebben, is het klinisch effect van de behandeling nog onvoldoende vastgesteld. Voor hen wordt onderzocht of zij via de regeling Voorwaardelijke Toelating alsnog voor behandeling in aanmerking komen. Nu er een behandeling voor de genetische aandoening beschikbaar is, is het zaak om patiëntjes zo vroeg mogelijk op te sporen. Dat kan via de opname in de screening voor de neonatale hielprik, en hopelijk gaat het ministerie van VWS dan ook zo snel mogelijk over tot inclusie van MLD in de screening.
Het grootste knelpunt voor vergoeding van Libmeldy was niet de effectiviteit, maar vooral de onzekerheid over hoe lang het behandeleffect zou aanblijven. Het is een bekend probleem voor alle innovatieve geneesmiddelen, maar zeker voor de nieuwste generatie eenmalige gentherapieën een groot struikelpunt. Want hoewel de behoefte aan zekerheid zeer begrijpelijk is vanuit het perspectief van de betaler, staat deze op gespannen voet met snelle toegang. Wachten totdat we zeker weten dat het effect jaren, of zelfs levenslang, aanhoudt, is simpelweg onethisch – en een heel beroerd businessmodel.
Hollandbio pleit dan ook al jaren voor innovatieve oplossingen, zoals pay-for-performance afspraken, om met die inherente onzekerheid van eenmalige behandelingen te dealen én tegelijkertijd snelle toegang te realiseren. Helaas werden dergelijke oplossingen lange tijd vooral als lastig en onuitvoerbaar afgedaan. Met het Libmeldy vergoedingsbesluit lijkt het tij voorzichtig te keren. In de begeleidende Kamerbrief meldt minister Helder namelijk dat pay-for-performance afspraken deel uitmaken van de overeenkomst met fabrikant Orchard Therapeutics.
De weg die het bedrijf heeft afgelegd is niet de makkelijkste. Het ondervond de wet van de remmende voorsprong aan den lijve: juist innovatieve koplopers lopen als eerste tegen alle grenzen van bestaande systemen aan. We bewonderen de veerkracht en volharding van het bedrijf en zijn dolblij met deze doorbraak. Laten we nu alles om alles zetten om te zorgen dat Libmeldy ook echt een breekijzer blijkt voor de generatie gentherapieën die volgt, zodat zij kunnen profiteren van de route die deze koploper voor hen heeft vrijgemaakt. Met snelle toegang voor alle patiënten die wachten op een effectieve behandeling voor hun genetische aandoening, zeldzaam of juist niet, als ultiem resultaat.
